《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》发布

2023-07-29 16:02:28来源:人民日报健康客户端


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7月27日,国家药品监督管理局药品审评中心关于发布《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》的通告。该指导原则提到,需重视疾病自然史对于罕见疾病药物开发的重要价值,来自疾病自然史研究的数据可作为药物注册研究的有益补充。

在我国,虽然目前已建立一些患者登记数据库,获得了部分罕见疾病的病史信息,但是由于现有罕见疾病患者登记数据库自身的局限性,可用且可靠的疾病自然史信息仍然十分有限。对于一些罕见疾病,早期开始疾病自然史研究,将有助于通过更长时间、在更广泛患者群体中采集数据,获得对疾病更深入的认识。

该指导原则指出,患者持续参与研究可确保随访数据的稳健性,并可以提供来自患者视角的观点,例如如何减少患者和家庭的负担、提升研究可接受性等。因此,在疾病自然史研究的实施过程中,要鼓励寻求特定疾病患者组织的协助,鼓励患者群体的参与。

责编:谷雨微

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